Options thérapeutiques pour l’hémophilie
Le traitement diffère selon la sévérité de l’hémophilie, qui est classée comme légère, modérée ou sévère, en fonction de la quantité de facteur de coagulation qui reste détectable dans le sang du patient. La majorité des patients souffrent d’hémophilie A sévère (activité résiduelle du facteur VIII < 1 %).
Chez les patients atteints d’hémophilie A légère (activité résiduelle du facteur VIII > 10 %), l’une des options thérapeutiques repose sur la desmopressine (abréviation : DDAVP)Cette substance entraîne la libération de facteur VIII à partir de ses lieux de stockage internes, augmentant brièvement son activité dans le sang. Tous les autres patients hémophiles sont aujourd’hui traités par l’administration intraveineuse du facteur de coagulation manquant (VIII ou IX) directement dans la circulation sanguine. Ce traitement est presque toujours effectué à domicile par auto-administration, il ne prend que quelques minutes et les parents ou le patient apprennent à l’administrer dans un centre d’hémophilie sous la supervision de soignants expérimentés.
Traitement préventif et traitement curatif
Concernant le type de traitement, on distingue le traitement préventif permanent (administration régulière du facteur de coagulation jusqu’à 3 fois par semaine = prophylaxie) et le traitement à la demande (administration immédiate en cas d’hémorragie soudaine). La prophylaxie est souvent utilisée chez les nourrissons, les enfants et les adolescents atteints d’hémophilie sévère (activité résiduelle du facteur de coagulation < 1 %). Elle assure également une protection très importante vis-à-vis des hémorragies répétées dans les articulations, empêchant dès lors une atteinte articulaire irréversible. Ce type de traitement est désormais la règle chez la majorité des enfants et il est administré jusqu’à la fin de la croissance. A l’âge adulte, c’est alors souvent un traitement à la demande qui est utilisé. Mais même là, il y a des situations dans lesquelles il est médicalement opportun de poursuivre le traitement préventif permanent ou de le reprendre temporairement. La posologie du facteur de coagulation pertinent dépend du patient, de la localisation de l’hémorragie et de sa sévérité. Dans le doute, demandez toujours conseil au centre d’hémophilie.
Facteurs de coagulation naturels et synthétiques
Un travail approfondi de recherche et développement a été nécessaire avant que le traitement de substitution par les facteurs de coagulation modernes (VIII, IX) puisse devenir la règle. A la fin des années 1960, les premiers concentrés de facteurs ont fait leur apparition dans les pharmacies et les dispensaires. Comme la majorité des préparations utilisées aujourd’hui, ils étaient obtenus à partir de plasma humain. Ils ont rendu une hémostase efficace possible pour la première fois. Depuis la fin des années 1990, les facteurs de coagulation sont également produits par génie génétique sous forme de préparations dites “recombinantes”.
La production des concentrés de facteurs modernes dérivés du plasma humain veille tout particulièrement à garantir un haut degré de pureté et de sécurité. L’une et l’autre sont assurées par de nombreuses étapes au cours du procédé de production ainsi qu’après la fabrication ; l’ensemble du procédé de production est soumis à des réglementations strictes. Grâce à cela, depuis plus de 20 ans, aucun agent pathogène dangereux n’a été transmis par les concentrés de facteurs.
Proposition : Insérer un diagramme du schéma de production, similaire à celui reproduit à la page 7 de la brochure produit pour Haemoctin. Titre du diagramme, par exemple : “Un concept de sécurité moderne multiforme à toutes les phases de la production”
Le traitement par facteurs de coagulation reste le meilleur traitement actuel de l’hémophilie. La recherche continue toutefois à avancer pour mieux contrôler divers problèmes liés au traitement (par exemple, la formation d’inhibiteurs).