Die klinischen Studien sind in der Entwicklung von Arzneimitteln der zentrale Schritt. Im Rahmen klinischer Studien wird ein Wirkstoff zum ersten Mal am Patienten getestet.
Die Forschung und Entwicklung pharmazeutischer Produkte verläuft bis zur Zulassung in mehreren Phasen. Je weiter die Erprobung fortschreitet, desto mehr Patienten werden in die einzelnen Studien eingeschlossen.
In der präklinischen Forschung werden Wirkmechanismus, Zusammensetzung und Stabilität des Wirkstoffs zunächst im Labor getestet. Es folgen Versuche im Tiermodell, in denen geprüft wird, ob das Präparat wirksam ist und ob Nebenwirkungen auftreten.
Klinische Studien teilen sich in vier Phasen auf. In Phase 1 wird der Wirkstoff in der Regel an gesunden Freiwilligen (Probanden) getestet, um festzustellen, wie er sich im Körper verhält; verschiedene Dosierungen werden untersucht.
In Phase 2 erhält eine begrenzte Gruppe von Patienten das Präparat, um festzustellen, ob es wirksam und verträglich ist. Mögliche Nebenwirkungen sollen identifiziert werden und es geht darum, eine geeignete Dosierung zu finden. Diese Phase kann sich über zwei, drei oder mehrere Studien erstrecken.
Studien der Phase 3 sind randomisierte, kontrollierte und prospektive Studien, die für Arzt und Patient verblindet sind. Ein Teil der Patienten erhält das neue Medikament, der andere wird mit einer bereits vorhandenen Therapie (Vergleichstherapie) behandelt oder bekommt Placebo. Am Ende werden die Ergebnisse verglichen.
Bei erfolgreich abgeschlossener Phase 3 folgt in der Regel die Zulassung. Eine Zulassung für ein neues Arzneimittel kann nur beantragt werden, wenn die therapeutische Wirksamkeit und Unbedenklichkeit sowie ein günstiges Nutzen-Risiko-Verhältnis belegt wurden.
In der Folgezeit schließen sich Studien der Phase 4 an, um zusätzliche Informationen zu Sicherheit und Wirksamkeit an großen Patientenzahlen unter Alltagsbedingungen zu gewinnen.
| Phase | Dauer | Hauptziel |
| I | Wochen bis Monate | Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Verträglichkeit und Sicherheit des Arzneimittels, Identifizierung möglicher Nebenwirkungen, Bestimmung einer sicheren Dosierungsbandbreite |
| II | Monate |
Phase IIa: Überprüfung des Therapiekonzepts (Proof of Concept); Phase IIb: Bestätigung der Wirksamkeit, Bestimmung der Phase-III-Dosierungen |
| III | Monate bis Jahre | Signifikanter Wirkungsnachweis (pivotale Studien), Basis für die Marktzulassung der Indikation |
| IV | Jahre | Phase-IV-Studien erfolgen mit bereits zugelassenen Medikamenten in der jeweils zugelassenen Indikation. Sammlung weiterer Informationen bezüglich Nutzen, potentielle Risiken und Langzeit-Anwendung |
